У США вперше випробували лікування “генетичними ножицями”

Дев’ятимісячний хлопчик із рідкісним метаболічним захворюванням став першим пацієнтом у світі, який отримав індивідуальну генну терапію за допомогою молекулярних ножиць Crispr-Cas9. Ця технологія, яка отримала Нобелівську премію з хімії у 2020 році, допомогла запобігти необхідності пересадки печінки дитині з важкою генетичною хворобою, яка ускладнює роботу печінки. Лікування було створене спеціально для цього хлопчика, адаптоване до його генетичних особливостей. Результати терапії виглядають добре, і тепер хлопчик може жити з меншою кількістю ліків. Медики сподіваються, що цей прорив в лікуванні стане основою для подальших терапій, призначених для інших пацієнтів з подібними захворюваннями.