Вчені з Університетського коледжу Лондона зробили значний крок у лікуванні хвороби Гантінгтона, що спричиняє поступове знищення нервової системи через мутацію в гені HTT. Вони розробили нову генну терапію, яка дозволила сповільнити розвиток хвороби на 75%. Препарат на основі модифікованого вірусу доставляє коригуючу нитку ДНК у нейрони, щоб заблокувати вироблення шкідливого білка гантінгтіну. Після трьох років терапії у пацієнтів помітили значне уповільнення прогресування хвороби, покращення когнітивних та моторних функцій, а також збереження нейронів. Цей прорив в лікуванні Гантінгтона дає надію на покращення якості життя хворих і можливість зберігання самостійності на довгі роки.
Вчені вперше сповільнили розвиток хвороби Гантінгтона
Вам також може сподобатися
Більше від автора
Логістичний колапс у Криму: наслідки атак на порти РФ | Дмитро Плетенчук
